A fibrose cística é uma doença hereditária que afeta dezenas de milhares de pessoas nos Estados Unidos e no mundo. Atualmente, não há cura para a doença, mas uma nova pesquisa propõe uma nova abordagem terapêutica que pode impedir que a doença progrida em breve.
![[diagrama dos pulmões]](https://demedbook.com/images/1/potential-new-treatment-for-cystic-fibrosis-uncovered.jpg)
A fibrose cística (FC) é um distúrbio genético das glândulas secretoras que afeta cerca de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e 70.000 pessoas em todo o mundo.
Nossas glândulas secretoras são responsáveis por produzir muco e suor, mas na FC essas secreções se acumulam nos pulmões, bloqueando as vias aéreas e proporcionando um solo fértil para as bactérias. Como resultado, a condição causa infecções pulmonares graves e recorrentes.
Além dos pulmões, a FC também afeta outros órgãos vitais, como o fígado e o pâncreas. Além disso, pode afetar os intestinos, os seios e os órgãos reprodutivos do corpo.
No momento, a FC é incurável. No entanto, uma equipe internacional de pesquisadores da Universidade George Washington (GW) em Washington, DC, em colaboração com a Universidade de Perugia e a Universidade de Roma (ambas na Itália), pode ter descoberto uma nova droga que pode tratar e interromper o tratamento. progressão da FC.
O estudo, publicado na revista, examina os efeitos terapêuticos da timosina alfa 1 (Tα1) na FC.
Tα1 é uma versão sintética de um polipéptido natural que foi primeiro isolado do tecido do timo e que tem um papel na imunidade.
Tα1 reduz a inflamação e corrige defeitos genéticos
CF ocorre como resultado de uma mutação no código genético de uma proteína chamada regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Esta proteína normalmente regula a atividade do canal de cloreto, que é responsável pelo equilíbrio entre sal e água nos pulmões.
Na FC, a mutação – chamada “p.Phe508del” – faz com que a proteína CFTR se degrade prematuramente, o que causa uma fraca permeabilidade ao cloreto e pode levar à inflamação pulmonar.
No novo estudo, os pesquisadores apontam que os complexos mecanismos patogênicos por trás da FC exigem uma abordagem terapêutica que combine várias drogas. Os autores acrescentam que até agora, no entanto, nenhuma droga única com múltiplos efeitos benéficos foi descoberta para FC.
No entanto, os pesquisadores relatam que seu estudo mostra que Tα1 pode corrigir os defeitos no tecido de ratos com FC, bem como os defeitos de células de pacientes humanos que têm a mutação p.Phe508del.
O estudo descobriu que a ação benéfica de Tα1 é dupla: a droga foi capaz de reduzir simultaneamente a inflamação típica da FC e melhorar a atividade, a maturação e a estabilidade da CFTR.
Tα1 – conhecido como “Zadaxin” no mercado – foi aprovado clinicamente por mais de 15 anos em 35 países, e é amplamente usado no tratamento de infecções virais, distúrbios da imunodeficiência e HIV.
Zadaxin não está atualmente disponível nos EUA, mas os pesquisadores dizem que o medicamento tem “um excelente perfil de segurança na clínica quando usado como adjuvante ou como agente imunoterapêutico”.
Allan L. Goldstein, Ph.D., co-autor do estudo e Professor Emérito em Residência de Bioquímica e Medicina Molecular na Escola de Medicina e Ciências da Saúde da GW, comenta a importância do estudo:
“Neste momento, existem vários tratamentos para a fibrose cística e, embora tenham melhorado dramaticamente a expectativa de vida, ainda há apenas uma expectativa de vida de 40 anos. Nenhum tratamento pode ser feito isoladamente. Desenvolvemos um único tratamento que pode potencialmente corrigir defeito genético que causa fibrose cística e diminuir a inflamação que acontece como resultado “.
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