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Diabetes: A terapia genética pode normalizar os níveis de glicose no sangue?

Os pesquisadores podem ter encontrado uma maneira de restaurar os níveis normais de glicose no sangue em um modelo de diabetes tipo 1 em ratos, o que pode ser uma solução promissora para pessoas com diabetes tipo 1 ou tipo 2 no futuro.

pâncreas produzindo insulina

O Dr. George Gittes, professor de cirurgia e pediatria da Escola de Medicina da Universidade de Pittsburgh, na Pensilvânia, e a equipe lideraram o estudo. Suas descobertas foram publicadas na revista.

O diabetes tipo 1, uma doença auto-imune crônica, afeta cerca de 1,25 milhões de crianças e adultos nos Estados Unidos.

O sistema imunológico que geralmente destrói germes e substâncias estranhas lança, erroneamente, um ataque às células beta produtoras de insulina que são encontradas no pâncreas, o que resulta em altos níveis de glicose no sangue.

Com o passar do tempo, o diabetes tipo 1 pode ter um efeito significativo nos órgãos principais e causar doenças cardíacas e vasculares, danos aos nervos, rins, olhos e pés, condições de pele e boca e complicações durante a gravidez.

Pesquisadores no campo do diabetes tipo 1 têm como objetivo desenvolver um tratamento que preserva e restaura a função das células beta, que, por sua vez, reabasteceria a insulina, responsável por transportar a glicose do sangue para as células em busca de energia.

Uma barreira para essa solução é que as novas células que surgem da terapia de substituição de células beta provavelmente também seriam destruídas pelo sistema imunológico.

Para superar esse obstáculo, a equipe levantou a hipótese de que outras células semelhantes poderiam ser reprogramadas para se comportarem de maneira semelhante às células beta e produzir insulina, mas que são diferentes o suficiente para não serem reconhecidas e destruídas pelo sistema imunológico.

Células alfa reprogramadas em células beta

A equipe projetou um vetor viral adeno-associado (AAV) que forneceu duas proteínas – Pdx1 e MafA – ao pâncreas do rato. O Pdx1 e o MafA apoiam a proliferação, função e maturação das células beta, e podem transformar as células alfa em células beta produtoras de insulina.

Células alfa eram os candidatos ideais para reprogramação. Eles são abundantes, semelhantes às células beta e localizados no pâncreas, o que ajudaria no processo de reprogramação.

A análise das células alfa transformadas mostrou uma reprogramação celular quase completa para as células beta.

Dr. Gittes e equipe demonstraram que em um modelo de diabetes em ratos, os níveis de glicose no sangue foram restaurados por cerca de 4 meses com a terapia genética. Os pesquisadores também descobriram que Pdx1 e MafA transformam células alfa humanas em células beta in vitro.

“A terapia genética viral parece criar essas novas células produtoras de insulina que são relativamente resistentes a um ataque auto-imune”, explica o Dr. Gittes. “Essa resistência parece ser devido ao fato de que essas novas células são ligeiramente diferentes das células normais de insulina, mas não tão diferentes que não funcionem bem.”

O futuro da terapia genética do diabetes

Os vetores AAV estão atualmente sendo pesquisados ​​em testes de terapia gênica humana e podem ser entregues ao pâncreas através de um procedimento endoscópico não cirúrgico, eventualmente. No entanto, os pesquisadores alertam que a proteção observada nos camundongos não é permanente, e 4 meses de níveis de glicose restaurados em um modelo de camundongo “podem se traduzir em vários anos em humanos”.

“Este estudo é essencialmente a primeira descrição de uma simples intervenção simples clinicamente traduzível em diabetes auto-imune que leva ao açúcar no sangue normal”, diz o Dr. Gittes, “e importante, sem imunossupressão”.

“Um ensaio clínico em diabéticos tipo 1 e tipo 2 em um futuro próximo e previsível é bastante realista, dada a impressionante natureza da reversão do diabetes, juntamente com a viabilidade de pacientes para fazer terapia gênica com AAV.”

Dr. George Gittes

Os cientistas estão testando a terapia genética em primatas não humanos. Se for bem sucedido, eles vão começar a trabalhar com a Food and Drug Administration (FDA) para aprovar o uso em humanos com diabetes.

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