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Diabetes tipo 1 curado em camundongos usando terapia gênica

Pesquisadores do Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas, em San Antonio, descobriram uma maneira de curar o diabetes tipo 1 em camundongos. Espera-se que a nova técnica – que aumenta a secreção de insulina no pâncreas – atinja testes clínicos em humanos nos próximos 3 anos.

[Diabetes soletrado usando dados]

O co-autor do estudo Dr. Bruno Doiron, Ph.D., da Divisão de Diabetes, e seus colegas recentemente relataram suas descobertas na revista.

Estima-se que o diabetes tipo 1 afete cerca de 1,25 milhões de crianças e adultos nos Estados Unidos. O início da doença é mais comum na infância, mas pode surgir em qualquer idade.

No diabetes tipo 1, o sistema imunológico destrói as células beta produtoras de insulina do pâncreas. A insulina é o hormônio que regula os níveis de glicose no sangue. Como resultado, os níveis de glicose no sangue ficam muito altos.

Atualmente, não há cura para o diabetes tipo 1; a condição é administrada através de dieta e insulinoterapia. No entanto, nos últimos anos, os pesquisadores investigaram a substituição de células beta como um meio de erradicar o diabetes tipo 1 de uma vez por todas.

Doiron e seus colegas adotaram uma abordagem diferente com o novo estudo. A equipe revela como eles usaram um método chamado transferência de genes para persuadir outras células pancreáticas a produzir insulina.

Usando esta técnica, os pesquisadores conseguiram curar diabetes tipo 1 em ratos, trazendo-nos um passo mais perto de curar a condição em seres humanos.

Método de transferência de genes levou à secreção de insulina a longo prazo em camundongos

A técnica de transferência de genes – chamada Rede Celular, Integração e Processamento – envolve a introdução de genes específicos no pâncreas usando um vírus como vetor.

A equipe observa que as células beta são rejeitadas em pacientes com diabetes tipo 1. Com o método de transferência de genes, os genes recém-introduzidos encorajam as células não-beta a produzir insulina, sem quaisquer efeitos colaterais.

“O pâncreas tem muitos outros tipos de células além das células beta, e nossa abordagem é alterar essas células para que elas comecem a secretar insulina, mas apenas em resposta à glicose [açúcar]”, diz o co-autor Ralph DeFronzo, chefe do estudo. da Divisão de Diabetes. “Isso é basicamente como células beta.”

Após o teste de sua técnica em modelos de ratos de diabetes tipo 1, os pesquisadores descobriram que eles foram capazes de induzir a secreção de insulina a longo prazo e regulação da glicose no sangue, sem efeitos colaterais adversos.

“Funcionou perfeitamente. Nós curamos camundongos por 1 ano sem nenhum efeito colateral. Isso nunca foi visto. Mas é um modelo de camundongo, então é preciso cautela. Nós queremos trazer isso para grandes animais que estão mais próximos dos humanos na fisiologia do sistema endócrino.” sistema.”

Dr. Bruno Doiron, Ph.D.

Técnica também pode ajudar a tratar diabetes tipo 2

É importante ressaltar que os pesquisadores apontam que a terapia de transferência de genes apenas libera insulina em resposta ao açúcar no sangue, por isso tem o potencial de transformar os tratamentos atuais para o diabetes tipo 1.

“Um grande problema que temos no campo do diabetes tipo 1 é a hipoglicemia (baixa de açúcar no sangue)”, diz o Dr. Doiron. “A transferência de genes que propomos é notável porque as células alteradas combinam com as características das células beta. A insulina é liberada apenas em resposta à glicose.”

Não só a nova estratégia poderia trazer uma cura para o diabetes tipo 1, mas os pesquisadores dizem que também pode eliminar a necessidade de terapia com insulina em pacientes com diabetes tipo 2, que surge quando o corpo é incapaz de usar insulina de forma eficaz.

Vai custar cerca de US $ 5 milhões para testar sua técnica em grandes modelos animais, mas os pesquisadores estão confiantes de que isso pode ser alcançado. Eles esperam alcançar testes clínicos em humanos nos próximos 3 anos.

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