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Cura para doenças mitocondriais se aproxima mais da descoberta de células-tronco

A cura para pessoas nascidas com doenças hereditárias debilitantes, conhecidas como doença mitocondrial, está agora um passo mais próxima após um avanço na pesquisa.

células-tronco sem doença

Um grande grupo de cientistas – incluindo equipes da Oregon Health & Science University em Portland e do Salk Institute for Biological Studies em La Jolla, Califórnia – conseguiu converter células da pele de pacientes com doenças mitocondriais em células-tronco livres de doenças.

Na revista, eles descrevem como desenvolveram e testaram dois métodos de reprogramação de células diferentes, mas complementares, para gerar linhas de células-tronco livres de mutações em pacientes humanos com doenças mitocondriais.

A idéia é que as células-tronco possam ser usadas para gerar células cardíacas, cerebrais, musculares e oculares sem doença.

No entanto, até que a tecnologia de células-tronco seja segura o suficiente para transplantar em pacientes, a curto prazo, os métodos provavelmente ficarão restritos à pesquisa.

O autor sênior Juan Carlos Izpisua Belmonte, professor do Laboratório de Expressão Gênica de Salk, diz que os métodos serão um grande benefício para a pesquisa básica. Eles ajudarão os cientistas a examinar mais claramente a diferença entre células com mutações mitocondriais e células saudáveis.

As estimativas sugerem que cerca de 1 em 4000 pessoas tem doença mitocondrial, um grupo de doenças crónicas hereditárias, que surgem a partir de qualquer um de 200 mutações no ADN mitocondrial que são passados ​​onfrom mãe para a criança. As doenças podem estar presentes no nascimento ou se desenvolver mais tarde na vida.

As mitocôndrias são minúsculos compartimentos dentro das células que produzem energia a partir dos alimentos. Eles têm seu próprio DNA que é separado do DNA principal no núcleo da célula e, ao contrário do DNA nuclear, vem apenas do óvulo (não do esperma).

Mutações no DNA mitocondrial deixam as células sem energia suficiente para se desenvolver e funcionar adequadamente. Isso leva a incapacidades físicas, desenvolvimentais e cognitivas graves e progressivas, com sintomas que vão desde crescimento deficiente, fraqueza muscular, dor e perda de coordenação, até convulsões, cegueira, perda auditiva, dificuldades de aprendizado e falência de órgãos.

Tratamentos que podem aliviar alguns dos sintomas ou retardar a progressão das doenças mitocondriais doexistem, mas até o momento nenhum deles pode curá-los.

No início deste ano, o Reino Unido tomou a decisão de permitir a criação de embriões de três pessoas. Mas, embora isso impeça que as crianças nasçam com doença mitocondrial, isso não ajuda as pessoas que já têm essa condição.

Duas maneiras de criar células-tronco livres de DNA mitocondrial mutado

Para gerar células-tronco saudáveis ​​livres de DNA mitocondrial mutado, os pesquisadores desenvolveram duas técnicas.

Ambos os métodos usaram amostras de pele de pacientes com encefalomiopatia mitocondrial ou síndrome de Leigh – doenças mitocondriais graves que afetam o cérebro e os músculos.

Para o primeiro método, a equipe usou uma maneira padrão de converter as células da pele em células tronco pluripotentes – células que têm o potencial de serem induzidas a qualquer tipo de célula no corpo.

Devido à natureza da doença mitocondrial, nem todas as mitocôndrias nas células são afetadas na mesma extensão. Há uma chance de que alguns não tenham DNA defeituoso. Isso significa que, no processo de geração de novas células, há uma chance de que algumas delas acabem com 0% de mitocôndrias doentes.

Isso permite que os cientistas identifiquem as células-tronco 100% saudáveis ​​- livres de mitocôndrias defeituosas – daquelas geradas para aquele paciente em particular.

No entanto, essa abordagem direta não funciona necessariamente para todos os pacientes. Alguns indivíduos não possuem células com mitocôndrias suficientes ou isentas de diseasemutações.

Assim, a equipe trabalhou em uma segunda abordagem – uma semelhante à substituição mitocondrial usada na FIV em três pessoas. O núcleo da célula da pele de um paciente é transferido para um óvulo doador com mitocôndrias saudáveis. O novo óvulo é então usado para fazer células-tronco pluripotentes.

Quando eles fizeram isso, a equipe descobriu que as mitocôndrias saudáveis ​​assumiram o controle e que células geneticamente semelhantes do paciente foram geradas com sucesso.

O co-autor Jun Wu, um pesquisador associado no laboratório da Prof. Izpisua Belmonte, resume suas descobertas:

“Em ambos os casos, a idéia é que temos células-tronco saudáveis, e sabemos como transformar células-tronco pluripotentes em diferentes tipos de células. Elas têm o potencial de dar origem a todos os tipos de células do corpo.”

No início deste ano, também relatou como a equipe do Instituto Salk demonstrou com sucesso, pela primeira vez, como uma técnica de edição do DNA mitocondrial impedia que as doenças mitocondriais humanas passassem de camundongos fêmeas para seus descendentes.

Izpisua Belmonte disse que o tratamento poderia ser implementado em clínicas de fertilização in vitro como uma injeção única nos óvulos ou embriões precoces da mãe, e por não usar DNA de doador, deveria levar a um tratamento mais seguro, mais simples e mais ético do que os três. pessoa terapia de substituição mitocondrial.

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